数据显示，相当部分骨髓增生异常综合征患者最终发展为白血病，但实际上，怀疑骨髓增生异常综合征的患者和被诊断为白血病的概率很低。
骨髓增生异常综合征（MDS）为白血病前期，依据进展分型。主要症状表现为外周血全血细胞减少，骨髓细胞增生，成熟和幼稚细胞有形态异常（病态造血）。MDS在医学上被认为是造血干细胞增殖分化异常造成的造血功能障碍。有些患者在经历一定时期的MDS后变成急性白血病，有些因感染、出血或其他原因死亡，病程中不变成急性白血病。MDS是原发的，即原因不明。或曾有化学致癌物质、烷化剂治疗或放射线接触史，即继发性。在全部急性白血病病例中，仅少数患者临床能观察到明确的MDS过程。约50％MDS患者可见到特殊的染色体异常。MDS患者的进展方式及其是否向急性白血病转化，很大程度上取决于细胞内被激活的癌基因类型和数量。目前认为本病是发生在较早期造血干细胞，受到损害后出现克隆性变异的结果。对骨髓细胞进行染色体显带分析和G6PD同功酶研究，提示MDS系由一个干细胞演变而来，故为克隆性疾病。中国中医科学院西苑医院血液科刘风
骨髓增生异常综合征临床经过多变，总发展趋势为
(1)发展为白血病，部分患者2年进入白血病，部分患者可持续10-15年以上发展为白血病。
（2）长期处于骨髓增生异常综合征原状，而不发展为白血病。
(3)部分患者治疗后临床症状消失，血象、骨髓象恢复正常，即治愈。
联合化疗:对于年龄不足60岁、白细胞计数高的高维MDS患者，可采用联合化疗，可采用急性髓细胞性白血病(AML)化疗方案。但化疗副作用大，肝肾功能受损，耐化疗。
处理原则:采用中西医结合治疗，中药与化疗同时进行，延长患者疾病生存期。
骨髓增生异常综合征有些病例发病原因不明，但很多病例是由生物、化学或物理等因素引起的细胞克隆性增生。因此，应采取预防措施，医务人员应认识到滥用药物的危害性，使用化疗药物应慎重放射治疗也应严格把握适应证的工农生产中接触化学品等有害物质(苯、聚氯乙烯)时，应进行劳动保护，防止有害物质污染周围环境，减少MDS的发病。
