基因治疗需要严谨的科学性、有效性、安全性和实用性。但目前MLD的基因治疗达不到这一要求。
我不同意现在的治疗方法。当然，在没有有有效的治疗方法的情况下，需要开展一些有创意的实验研究，包括临床研究。
前提是患者的生命安全得到保障。患者通过试点治疗获得收益。我们坚决抵制以患者为实验对象，实施者获得收益，以赚钱为目的的的试点治疗。患者健康、患者尊严得到保障，患者不应承担治疗费用，应得到精神和经济补偿。深圳市儿童医院神经内科韩春锡
