针对生长激素缺乏症的治疗主要采用GH替代治疗。无论特发性或继发性GH缺乏性矮小均可用GH治疗。开始治疗年龄越小，效果越好。在治疗中药注意。治疗剂量、应用方法、GH治疗并发症等。垂体性侏儒症最理想的治疗是用生长激素替代，尤其是早期应用，可使小儿生长发育恢复正常。
小儿生长激素缺乏症，就是生长激素缺乏性侏儒症，又称为垂体性侏儒症。它其实就是指在出生以后或者是儿童期起病，因为下丘脑-垂体-胰岛素样生长因子，生长轴功能障碍，而导致的生长缓慢，身材矮小，但比例匀称。那么，小儿生长激素缺乏症怎么治疗？
患者如果是生长激素不敏感综合征来说，胰岛素样生长因子-1，近年已经用于治疗这个疾病了，早期诊断，早期治疗的患者效果比较好。总的来说，胰岛素样生长因子治疗生长激素不敏感综合征的效果，不如生长激素治疗生长激素缺乏症，长期治疗的安全性还不太清楚。
而对于生长激素缺乏性侏儒症，使用重组人生长激素，治疗的效果是比较显着的。起初使用的时候身高增长的速度可以达到每年十公分，以后疗效逐渐减弱，注射人重组生长激素的局部以及全身的不良反应很少，有报告可以引起血清当中的t4降低，tsh降低。
如果伴有甲状腺功能减退，或者重组人生长激素治疗中出现了甲状腺功能减退，影响生长激素促生长的作用，需要先给予甲状腺激素替代治疗。而下丘脑性生长激素缺乏症，使用生长激素释放素来治疗。治疗剂量，目前多数学者推荐每周使用剂量，每晚临睡前皮下注射。最大效应是在开始初6～12个月。
应用方法，采用皮下注射，药物达到峰值时间为2～4小时，血液清除时间为20～40小时。可选择在上臂、大腿前侧和腹壁、脐周等部位注射。GH治疗并发症，局部反应、抗体产生、低甲状腺素血症、血转氨酶升高，一般表现轻度升高，随药物停用而逐渐消失。
